骨缺損的局部基因治療是將具有成骨作用的基因轉(zhuǎn)入靶細(xì)胞，由靶細(xì)胞轉(zhuǎn)錄成mRNA并翻譯成蛋白質(zhì)。依靠蛋白質(zhì)的作用，靶細(xì)胞被刺激分化，通過(guò)自分泌或旁分泌的方式促進(jìn)成骨。當(dāng)前對(duì)基因治療修復(fù)骨缺損的研究主要在骨誘導(dǎo)因子、目的基因、各種載體及靶細(xì)胞等方面,將目的基因通過(guò)體內(nèi)或體外途徑轉(zhuǎn)移靶細(xì)胞,維持骨誘導(dǎo)因子在局部持續(xù)有效地表達(dá),從而治療修復(fù)骨缺損。
現(xiàn)已證明生長(zhǎng)因子如BMP、TGF-P、PDGF等有促進(jìn)骨修復(fù)的作用,只要在骨缺損的部位集聚合適的生長(zhǎng)因子,就可以產(chǎn)生足夠的成骨誘導(dǎo)應(yīng)答。但是生長(zhǎng)因子的表達(dá)往往是短暫的,只有通過(guò)轉(zhuǎn)基因技術(shù),用目的基因轉(zhuǎn)染靶細(xì)胞,使之穩(wěn)定長(zhǎng)效地分泌生長(zhǎng)因子,才可望達(dá)到預(yù)期的良好療效。近年來(lái),國(guó)內(nèi)外已經(jīng)開(kāi)始使用基因治療一些骨科疾病,并取得了一些階段性成果,基因治療修復(fù)骨缺損是目前進(jìn)展最快的領(lǐng)域之一
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