宮內(nèi)基因治療是French W. A.提出和倡導(dǎo)的新型基因治療策略,是對(duì)人類(lèi)某些特殊疾病的現(xiàn)行基因治療方法存在的弊端所作的策略和對(duì)策上的調(diào)整。旨在通過(guò)產(chǎn)前基因轉(zhuǎn)移,實(shí)現(xiàn)疾病的終身治愈。宮內(nèi)基因治療的優(yōu)點(diǎn)在于可以避免某些遺傳疾病產(chǎn)前造成的嚴(yán)重病損。同時(shí),胚胎期旺盛的細(xì)胞分裂,使高效的基因轉(zhuǎn)移和表達(dá)成為可能。此外免疫系統(tǒng)功能的不成熟,可以減少或避免了機(jī)體免疫反應(yīng)對(duì)基因治療的負(fù)面影響。最后,血腦屏障發(fā)育的不完全,為某些神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基因治療帶來(lái)了新的契機(jī)。