有了解宮內(nèi)基因治療么?

健康 未結(jié) 3 892
360U3183409606
360U3183409606 2021-09-23 15:34
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  • 宮內(nèi)基因治療是French W. A.提出和倡導(dǎo)的新型基因治療策略,是對(duì)人類(lèi)某些特殊疾病的現(xiàn)行基因治療方法存在的弊端所作的策略和對(duì)策上的調(diào)整。旨在通過(guò)產(chǎn)前基因轉(zhuǎn)移,實(shí)現(xiàn)疾病的終身治愈。宮內(nèi)基因治療的優(yōu)點(diǎn)在于可以避免某些遺傳疾病產(chǎn)前造成的嚴(yán)重病損。同時(shí),胚胎期旺盛的細(xì)胞分裂,使高效的基因轉(zhuǎn)移和表達(dá)成為可能。此外免疫系統(tǒng)功能的不成熟,可以減少或避免了機(jī)體免疫反應(yīng)對(duì)基因治療的負(fù)面影響。最后,血腦屏障發(fā)育的不完全,為某些神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基因治療帶來(lái)了新的契機(jī)。
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  • 宮內(nèi)基因治療是對(duì)胎兒在出生以前的基因治療。當(dāng)前世界各大醫(yī)學(xué)中心都開(kāi)展了對(duì)兒童和成人遺傳病的基因治療, 但是有一部分遺傳病在小孩出生時(shí)就開(kāi)始對(duì)其產(chǎn)生不可逆轉(zhuǎn)的損害。對(duì)于這部分病例, 在胎兒時(shí)期癥狀還沒(méi)有表現(xiàn)出來(lái)以前即實(shí)施宮內(nèi)基因治療, 預(yù)防這類(lèi)遺傳所致病癥, 將是最好的治療選擇。宮內(nèi)治療的優(yōu)點(diǎn)還在于: 胎兒體型小, 治療相對(duì)容易; 胎兒身體各器官、血液干細(xì)胞群體都將繼續(xù)增殖, 擴(kuò)大基因治療效果; 避免機(jī)體免疫系統(tǒng)對(duì)基因治療載體系統(tǒng)或轉(zhuǎn)移基因蛋白產(chǎn)生免疫反應(yīng), 故宮內(nèi)基因治療應(yīng)較兒童和成年人的基因治療效果好且成功的可能性更大。推薦一篇文獻(xiàn):http://www.cnki.com.cn/Article ... 7.htm
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  • 2021-09-23 16:12

    基因治療子宮中的胎兒有許多優(yōu)勢(shì):首先,因?yàn)樘狠^小,有一個(gè)使基因進(jìn)入需要矯正的所有細(xì)胞的良好機(jī)會(huì);其次,基因的早期進(jìn)入(在免疫系統(tǒng)完全發(fā)育之前)還可避免對(duì)輸入的基因產(chǎn)物產(chǎn)生免疫反應(yīng);再者,在子宮內(nèi)治療疾病(如囊性纖維變性)可防止引致持續(xù)性損傷。

    動(dòng)物試驗(yàn)表明這種治療是成功的。在近期的一項(xiàng)試驗(yàn)中,倫敦帝國(guó)大學(xué)醫(yī)學(xué)院基因療法研究者Coutelle及其同事應(yīng)用無(wú)傳染性的病毒樣微粒將攜帶人凝血第9因子的基因輸送到羊的胚胎內(nèi)。盡管添加這些基因產(chǎn)生蛋白的時(shí)間同其留在該動(dòng)物細(xì)胞內(nèi)的時(shí)間一樣長(zhǎng),但它們并未被插入到細(xì)胞的DNA中。當(dāng)羊羔出生時(shí),體內(nèi)的人凝血第9因子的水平是正常人水平的80%,該水平在人體內(nèi)足以遏制血友病的發(fā)生。
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