目前疾病的基因療法有哪些？

118****197 2021-09-26 00:11

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  一剪梅2015

  2021-09-26 00:20
  
  一類為基因修正和基因置換，即將缺陷基因的異常序列進(jìn)行矯正，對缺陷基因精確地原位修復(fù)，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組即基因打靶技術(shù)將外源正常的基因在特定的部位進(jìn)行重組，從而使缺陷基因在原位特異性修復(fù)。另一類為基因增強(qiáng)和基因失活，是不去除異?；颍ㄟ^導(dǎo)入外源基因使其表達(dá)正常產(chǎn)物，從而補(bǔ)償缺陷基因等的功能;或特異封閉某些基因的翻譯或轉(zhuǎn)錄，以達(dá)到抑制某些異?；虮磉_(dá)。
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  穆索里信陵君

  2021-09-26 00:29
  
  補(bǔ)充下，還有三種：
  自殺基因，在某些病毒或細(xì)菌中的某基因可產(chǎn)生一種酶，它可將原無細(xì)胞毒或低毒藥物前體轉(zhuǎn)化為細(xì)胞毒物質(zhì)，將細(xì)胞本身殺死，此種基因稱為“自殺基因”。
  免疫治療，免疫基因治療是把產(chǎn)生抗病毒或腫瘤免疫力的對應(yīng)與抗原決定族基因?qū)霗C(jī)體細(xì)胞，以達(dá)到治療目的。如細(xì)胞因子(cytokine)基因的導(dǎo)入和表達(dá)等。
  耐藥治療，耐藥基因治療是在腫瘤治療時(shí)，為提高機(jī)體耐受化療藥物的能力，把產(chǎn)生抗藥物毒性的基因?qū)肴梭w細(xì)胞，以使機(jī)體耐受更大劑量的化療。如向骨髓干細(xì)胞導(dǎo)入多藥抗性基因中的mdr-1。
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  _CFT01****35815

  2021-09-26 00:34
  
  目前基因療法大致有四種。一是基因矯正，將致病基因的異常堿基進(jìn)行糾正，而正常部分予以保留，二是基因置換，用正?；蛱鎿Q病變細(xì)胞內(nèi)的致病基因，三是基因增補(bǔ)，不去除異?；颍瑢⒛康幕?qū)氩∽兗?xì)胞或其他細(xì)胞，使其表達(dá)產(chǎn)物補(bǔ)償缺陷基因的功能，或使原有的功能得到加強(qiáng)，四是基因失活，即在翻譯和轉(zhuǎn)錄水平阻斷某些基因的異常表達(dá)。這些只是現(xiàn)在發(fā)展較為成熟的療法，相信隨著研究的深入，更多有效的治療方法將會被使用到實(shí)際疾病治療中來。
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