β-地中海貧血基因治療的策略是什么？

黑白格子的春節(jié)5 2021-09-26 22:42

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  趙瑞華

  2021-09-26 23:17
  
  根據(jù)靶向不同可分為3類，導(dǎo)入正常的β-珠蛋白基因，導(dǎo)入正常的γ-珠蛋白基因和抑制α-珠蛋白表達(dá)。
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  qkoufu364

  2021-09-26 23:27
  
  目前β-地中海貧血基因治療的策略包括將正常功能的γ珠蛋白或β-珠蛋白基因插入患者的自體造血干細(xì)胞。
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  AR天使莉莉

  2021-09-26 23:37
  
  β地中海貧血的基因治療主要分為直接基因治療和間接基因治療。
  最理想的直接治療方式是用同源重組進(jìn)行基因置換。
  間接基因治療又分為：
  1. 反義核苷酸技術(shù)
  2. 紅細(xì)胞生成素(epo)
  3. 基因藥物治療
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  ty_wuli寶寶986

  2021-09-26 23:37
  
  這個(gè)治療分直接基因治療和間接基因治療兩種。其中直接基因治療的基本模式是：①構(gòu)建運(yùn)載目的基因的逆轉(zhuǎn)錄病毒載體；②前病毒的dna整合到包裝細(xì)胞基因組中；③通過(guò)選擇包裝細(xì)胞得到有一次性感染能力的高滴度的病毒顆粒；④病毒顆粒感染靶細(xì)胞，經(jīng)逆轉(zhuǎn)錄后前病毒dna整合到宿主基因組dna中，目的基因在相應(yīng)的靶細(xì)胞中得到表達(dá)。
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