這個在近期
已經(jīng)獲得了證明！7月3日，《細胞—干細胞》雜志在線發(fā)表了中科院生物物理所研究員劉光慧研究組、華大基因及美國Salk研究所合作完成的研究論文。研究者
首次利用全基因組深度測序技術(shù)，明確了現(xiàn)有基因組靶向編輯工具的安全性，并創(chuàng)建了效率遠高于傳統(tǒng)技術(shù)的新型人類疾病基因原位修復(fù)載體。這
為開展基于干細胞的基因治療奠定了基礎(chǔ)，也使得再生醫(yī)學(xué)研究向前邁進了一大步。
人類干細胞和體細胞重編程技術(shù)的出現(xiàn)，促進了人類基因組靶向編輯技術(shù)的迅猛發(fā)展，也為遺傳性疾病的研究和治療帶來希望。然而，已有一些研究指出，核酶依賴的基因編輯方法可能引入未知的“脫靶”突變，倘若恰巧發(fā)生于癌基因或抑癌基因，則可能誘發(fā)腫瘤。因此，臨床應(yīng)用之前必須解決其安全性問題。研究人員聚焦于鐮刀形細胞貧血癥患者血紅蛋白基因（HBB）突變的遺傳矯正，發(fā)現(xiàn)有三種基因矯正方法在HBB位點具有相似的打靶效率。同時，單堿基分辨率的全基因組測序結(jié)果顯示，這些方法在靶向矯正HBB基因突變的同時，最大程度地保持了人類基因組的完整性，因此是相對安全的。
在此基礎(chǔ)上，研究者發(fā)現(xiàn)一種新型基因矯正載體telHDAdV可完全涵蓋HBB基因座上所有可能發(fā)生的致病突變，可廣泛應(yīng)用于鐮刀形細胞貧血癥、地中海貧血癥等不同類型血紅蛋白疾病的致病基因靶向修復(fù)。該研究不僅解決了一直困擾再生醫(yī)學(xué)研究的疾病基因靶向修復(fù)安全性問題，使得以干細胞為載體的基因治療成為可能；同時，研究發(fā)展的telHDAdV新型基因矯正載體也將有效推動干細胞臨床轉(zhuǎn)化的進程。
加載中...