該研究目前仍處于理論階段,在將來或許能實現(xiàn)“基因編輯技術”成功治愈艾滋病。
對HIV病毒而言,CCR5(細胞內(nèi)β趨化因子的受體)是進入CD+4白細胞的關鍵。進入CD+4這種免疫細胞后,HIV病毒就可以生存,并擴散傳播。正常人體內(nèi)都有艾滋病毒天然抗體,其中一部分人攜有兩個一模一樣的CCR5變異基因,而CCR5變異基因則是有效的艾滋病治愈武器。只要通過基因編輯技術改變艾滋病患者體內(nèi)的DNA序列,導入一個CCR5變異基因,就能讓該患者產(chǎn)生艾滋病毒抗體。不過只有1%的歐洲人攜有CCR5變異基因,這類人群在全球也同樣有限,所以預防艾滋病的傳染顯得尤為重要。
其實,“再寫”CCR5早有先例。2006年,Timothy Ray Brown患白血病,同時還攜帶感染HIV,接受骨髓干細胞移植后,體內(nèi)的HIV病毒居然被清除。原因是干細胞捐獻者體內(nèi),恰好有突變的CCR5蛋白,從而有效阻止了HIV病毒進入。
科學家們希望今后能夠使用造血干細胞作為CCR5蛋白介質(zhì)。其中,誘導性多能干細(IPS)就是有效途徑之一。
通過打開/關閉基因開關,可以降低細胞的特定型,從而使基因進入神經(jīng),心臟,肝臟,甚至是具有雙CCR5蛋白的細胞后,可以再編碼。這些再編碼細胞由HIV攜帶者體內(nèi)生成,可有效阻止病毒。
如果能找到iPS細胞中的基因開關,并成功實現(xiàn)基因序列脆弱點的開/關,相信總結HIV也就不再遙遠。