基因編輯技術(shù)就可以用來糾正這些突變。已有研究發(fā)現(xiàn)利用CRISPR技術(shù)糾正β地中海貧血基因突變。
β-地中海貧血是由HBB基因突變引起的,造成了嚴重的血紅蛋白不足。研究人員從β-地中海貧血患者的皮膚成纖維細胞產(chǎn)生誘導(dǎo)多能干細胞(iPS細胞)。然后,他們設(shè)計了CRISPR/ Cas9結(jié)構(gòu)來引導(dǎo)糾正HBB特殊位點的DNA序列,并且切割雙鏈DNA。最后,細胞自身會通過同源重組用正確的核苷酸序列修正DNA。