研究人員Shoemaker教授一直利用基因治療來治療一種罕見但嚴(yán)重的麻痹性疾病，該疾病由肉毒梭狀芽孢桿菌產(chǎn)生的一種神經(jīng)毒素引起。肉毒中毒如大腸桿菌食物中毒和艱難梭菌感染是一種毒素介導(dǎo)的疾病。
使用從對(duì)毒素免疫的羊駝提取的遺傳物質(zhì)制造的蛋白質(zhì)，來進(jìn)行抗毒素治療。羊駝是駱駝家族的成員，利用其能產(chǎn)生不尋常型抗體，制造出有效的，廉價(jià)的抗毒素劑。
一小塊駱駝抗體被稱為VHH可結(jié)合并中和肉毒桿菌毒素。研究小組還發(fā)現(xiàn)連接兩個(gè)或更多個(gè)不同的毒素中和VHHs，結(jié)果發(fā)現(xiàn)VHH中和劑（VNAs）具有非凡的抗毒素效價(jià)，并且可以被制成單個(gè)分子。此外，VNAs比傳統(tǒng)的抗體有較長(zhǎng)的保存限期，使能夠更好地保存待用。
基因治療導(dǎo)致血液中的VNA維持時(shí)間久，能保護(hù)小鼠暴露于肉毒梭菌毒素后存活長(zhǎng)達(dá)數(shù)月。預(yù)處理VNA基因治療后，幾乎所有小鼠在暴露于通常致死劑量的肉毒毒素下，能存活多達(dá)九個(gè)星期。當(dāng)預(yù)治療后，接觸到這種毒素13或17周，小鼠約40％的能存活下來。
該基因治療中，VNA遺傳物質(zhì)用載體遞送至動(dòng)物體內(nèi)，誘導(dǎo)動(dòng)物產(chǎn)生自身抗毒素VNA蛋白，從而防止毒素暴露引發(fā)的疾病。
加載中...