什么是粘多糖病，現在有成熟的治療手段嗎，可以通過基因技術徹底根除嗎？

健康 未結 1 1783
360U1480097681
360U1480097681 2021-11-01 15:41

某市一普通市民的兩個孩子都患了粘多糖病，醫(yī)生稱無藥可治，父母不知該咋辦
1條回答
  • 第三個夫人朝夕
    2021-11-01 16:12


    粘多糖病目前治療的確困難，不過基因療法應該可以有效治療該病。
    廣東省第二人民醫(yī)院的研究人員就進行過以異基因造血干細胞移植治療該病的嘗試。結果發(fā)現，異基因造血干細胞移植治療粘多糖病I型療效肯定，減低劑量的預處理方案有利于降低預處理相關毒性；移植前后加強免疫抑制治療，適當增加供者造血干細胞輸注數量，有利于促進植入，減少移植物衰竭以及GVHD的發(fā)生。
    具體可以參見論文——《異基因造血干細胞移植治療粘多糖病I型1例報告》，《1例異基因造血干細胞移植治療粘多糖病的護理》。

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