靶向藥物（targeted medicine）是目前最先進(jìn)的用于治療疾病的藥物，它與傳統(tǒng)藥物最大的不同就在于其作用機(jī)理上。比如，常規(guī)化療藥物是通過對(duì)細(xì)胞的毒害發(fā)揮作用的，由于不能準(zhǔn)確識(shí)別病變細(xì)胞，因此在殺滅病變細(xì)胞的同時(shí)也會(huì)殃及正常細(xì)胞，這就是化療藥物副作用的根源。而靶向藥物是針對(duì)致病基因開發(fā)的，它能夠識(shí)別病變細(xì)胞上由病變細(xì)胞特有的基因所決定的特征性位點(diǎn)，通過與之結(jié)合（或類似的其他機(jī)制），阻斷病變細(xì)胞內(nèi)控制細(xì)胞生長(zhǎng)、增殖的信號(hào)傳導(dǎo)通路，從而殺滅病變細(xì)胞、阻止其增殖。由于這樣的特點(diǎn)，分子靶向藥物進(jìn)入體內(nèi)能夠特異地選擇致癌位點(diǎn),殺傷腫瘤細(xì)胞,而不會(huì)波及周圍正常的組織細(xì)胞,因此分子靶向治療又被稱為"生物導(dǎo)彈"。與傳統(tǒng)化療藥物相比,分子靶向藥物具有特異性強(qiáng)、療效明顯、副作用少等優(yōu)點(diǎn)
而研發(fā)靶向藥物研發(fā)的關(guān)鍵就是根據(jù)病變或靶（腫瘤）組織、細(xì)胞、分子的生物學(xué)特征差異，研發(fā)具有“命中目標(biāo)”的藥物分子，減少對(duì)正常細(xì)胞或組織的傷害，使得藥物更高效。
目前已經(jīng)進(jìn)入臨床使用的靶向藥物主要有三種，在臨床應(yīng)用中均取得了較好的效果。
①小分子藥物。
小分子藥物通常是信號(hào)傳導(dǎo)抑制劑，它能夠特異性地阻斷腫瘤生長(zhǎng)、增殖過程中所必需的信號(hào)傳導(dǎo)通路，從而達(dá)到治療的目的。例如諾華制藥生產(chǎn)的格列衛(wèi)（Gleevec）、阿斯利康生產(chǎn)的易瑞沙（Iressa）
②細(xì)胞凋亡誘導(dǎo)藥物
通過特異性地誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞凋亡，達(dá)到治療的目的。如美國(guó)千年制藥公司生產(chǎn)的Velcade（通用名bortezomib）、Genta公司生產(chǎn)的Genasense（oblimersen）
③單克隆抗體
這類藥物是通過抗原抗體的特異性結(jié)合來識(shí)別腫瘤細(xì)胞，例如赫塞汀（Herceptin，通用名Trastuzumab），用于治療HER2基因陽性（過量表達(dá)）的乳腺癌
需要注意的是，目前靶向藥物多用于多帶帶使用或和化療藥物配合使用，應(yīng)該在醫(yī)生的指導(dǎo)下科學(xué)用藥。另外需要注意的是，靶向藥物也并非毫無副作用（雖然與常規(guī)化療藥物相比要弱得多），應(yīng)注意根據(jù)臨床反應(yīng)與其他藥物、飲食配合。
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